Από την έρευνα στη θεραπευτική εφαρµογή : προκλήσεις για τη ρυθµιστική αρχή

Transcript

1 ΣΥΓΧΡΟΝΕΣ ΠΡΟΚΛΗΣΕΙΣ & ΠΡΟΟΠΤΙΚΕΣ ΤΟΥ ΕΟΦ ΗΜΕΡΙΔΑ ΣΥΛΛΟΓΟΥ ΕΡΓΑΖΟΜΕΝΩΝ ΕΟΦ Από την έρευνα στη θεραπευτική εφαρµογή : προκλήσεις για τη ρυθµιστική αρχή Αγγελική Ροµποτή Δρ. Φαρµακοποιός Προϊσταµένη Τµήµατος Αξιολόγησης Βιολογικών Δ/νση Αξιολόγησης Προϊόντων ΕΟΦ bioμενων ΕΟΦ Υπουργείο Υγείας Αθήνα 4 Νοεµβρίου 2017

2 ΠΕΡΙΒΑΛΛΟΝ 50 χρόνια φαρµακευτικής νοµοθεσίας o Διακήρυξη του Ελσίνκι o Έγκριση φαρµάκων - κανονιστικές απαιτήσεις Πληθώρα διαθέσιµων φαρµάκων θεραπεία / πρόληψη Ανάγκη * Καρκίνος * Γενετικά νοσήµατα * Χρόνιες εκφυλιστικές νόσοι

3 ΠΕΡΙΒΑΛΛΟΝ Εξελίξεις στη βιολογία (µοριακή βιολογία, βιοτεχνολογία) και στην τεχνολογία των αναλυτικών µεθόδων * Βιολογικά, βιοτεχνολογικά, µονοκλωνικά * Προηγµένες θεραπείες (ATMP) * Σωµατοκυτταρικές, γονιδιακές, µηχανική ιστών ανοσοθεραπεία καρκίνου, β-µεσογειακή, αιµορροφιλίες * Στοχεύουσες, προσωποποιηµένες θεραπείες Ø Τεχνολογίες αιχµής / Εξειδικευµένη γνώση Ø MME (SMEs, ακαδηµαϊκά κέντρα, νοσοκοµεία) Ø Έλλειψη εξοικείωσης µε το κανονιστικό πλαίσιο (κατάταξη ανάπτυξη έγκριση διάθεση) Ø Κόστος (ανάπτυξη αξιολόγηση - χρήση) * Έγκριση κεντρικά / Εθνικά πλαίσια (ανάπτυξη, πρόσβαση)

4 Οδηγία 2001/83 ΚΑΝΟΝΙΣΤΙΚΟ ΠΛΑΙΣΙΟ ΟΔ. 2001/83 Καν. 726/2004 Οδ. 2010/84 Καν. 536/2014 Οδ. 2003/94 Καν. 1901/2006 Καν. 1394/2007 Καν. 745 & 746/2017 EMA / ICH / EDQM Επιστηµονικές Κατευθυντήριες Οδηγίες EMA (CHMP, CAT, PRAC, COMP, HMPC, WP) - HMA (MRP, DCP, NP) Q/S/E Β/R Μακροχρόνια εφαρµογή - Συσσωρευµένη γνώση

5 ΝΕΟΣ ΣΤΟΧΟΣ ΕΓΚΑΙΡΗ πρόσβαση σε καινοτόµες θεραπείες για ανίατες ασθένειες unmet medical need

6 ΕΡΓΑΛΕΙΑ - ΔΙΚΤΥΑ ΕΡΓΑΛΕΙΑ EMA * SA Parallel SA/HTA * Accelerated Assessment * CMA * Compassionate use - RWE * Classification /Certification ATMP * Orphans ΔΙΚΤΥΟ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ EE * ΕC (IMI, H2020) Αναπτυξιακός χαρακτήρας * ΕΜΑ (ITF, SMEs), ΗΜΑ (EU-IN), NCAs (Innovation Offices) ΕΓΚΑΙΡΗ ΠΡΟΣΒΑΣΗ * Κοινές δράσεις ΗΤΑ : EUnetHTA * HΤΑ/REGULATORS Βέλτιστη εφαρµογή : STAMP

7 Adaptive Pathways Έγκριση κατά στάδια Περιορισµένος ευρύτερος πληθυσµός Δεδοµένα πραγµατικής χρήσης (Real World Evidence) Συµµετοχή ασθενών & ΗΤΑ

8 Adaptive Pathways Αρχικά CMA βάσει επικυρωµένων έµµεσων σηµείων (surrogate) Επιβεβαίωση B/ R Δεδοµένα πραγµατικής χρήσης (Real World Evidence) Συµµετοχή ασθενών & ΗΤΑ

9 PRIority MEdicines - PRIME * Στόχος: πάσχοντες από σοβαρές ασθένειες χωρίς καµία ή µη ικανοποιητική θεραπευτική επιλογή * Ανάγκη : η δυνατότητα να επωφεληθούν έγκαιρα από τις επιστηµονικές εξελίξεις και προϊόντα αιχµής * Μέσα : Υποστήριξη και βελτιστοποίηση της ανάπτυξης του προϊόντος (SA-reg A) * Προϋπόθεση : Θεραπευτικό κενό - πρώιµα δεδοµένα αποτελεσµατικότητας εκπλήρωση ανάγκης * Όφελος : Επιτάχυνση ανάπτυξης & αξιολόγησης ΕΓΚΑΙΡΗ πρόσβαση

10 PRIority MEdicines - PRIME

11 ΠΡΟΚΛΗΣΕΙΣ * Συµµετοχή : ενεργός και αµφίδροµη επιτροπές, οµάδες εργασίας συνθήκες brexit - prime * Στόχευση (εθνικές ανάγκες - κατηγορίες προϊόντων, κοινές δράσεις) * Υψηλή εξειδίκευση (Q, PC, C) * Οµάδες συνεργασίας

12 ΠΡΟΚΛΗΣΕΙΣ * Εγχώρια επιστηµονική συµβουλή (κατάταξη ανάπτυξη καθοδήγηση) * * Εθνικό πλαίσιο για διαδικασίες πρώιµης πρόσβασης (CU, EE, ATMPs) *, µητρώα δεδοµένα E&S συντ/κές οδηγίες * Φορείς διασαφήνιση αρµοδιοτήτων, επικοινωνία, συνεργασία - λήψη αποφάσεων (ιστοί κύτταρα, αίµα, GMO) * Συνδροµή B/R (µητρώα ασθενών, Relative Effectiveness Assessment θερ. χάρτης - ΗΤΑ) * Ενηµέρωση εµπλεκόµενων (Ε.Υ, ασθενείς) & κοινού

13 ΜΕΣΑ - ΤΡΟΠΟΙ * ΔΟΜΗ οργανισµός αρµοδιότητες, προτεραιότητες, ειδικότητες * * ενσωµάτωση εξελίξεων νοµοθεσίας *+ προοπτικός σχεδιασµός * αποτύπωση διαχείρισης κύκλου ζωής φαρµάκου (life cycle management) - διάχυση γνώσης ΥΠΟΔΟΜΗ (ροές εργασίας int - ext), ΤΗΛΕ-*

14 ΜΕΣΑ - ΤΡΟΠΟΙ * ΛΕΙΤΟΥΡΓΙΑ επανεξέταση, επικαιροποίηση & απλούστευση διαδικασιών * * Αναβάθµιση ρόλου ΕΣΕ * * Συνεχής εκπαίδευση * * Παρουσία ενηµέρωση ευαισθητοποίηση * ΔΗΜΙΟΥΡΓΙΑ ΣΥΝΘΗΚΩΝ για ΒΙΩΣΙΜΟ ΕΓΧΕΙΡΗΜΑ

15 ΕΚΠΛΗΡΩΣΗ Σας ευχαριστώ!!