Εξελίξεισ ςτθ μεκοδολογία αξιολόγθςθσ τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ ςτα ςυςτιματα υγείασ* Γιάννθσ Κυριόπουλοσ, MD, MPH, MSc, PhD Τομζασ Οικονομικϊν τθσ Υγείασ Εκνικι Σχολι Δθμόςιασ Υγείασ Ιανουάριοσ 2015 * Συμβολι Ηλίασ-Ιωάννθσ Κυριόπουλοσ, MSc LSE (Econ Res.) 1 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 2 1
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων Πθγι: EFPIA (2014). The Pharmaceutical Industry in Figures: Key Data 3 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων Πθγι: The 2013 EU Industrial R&D Investment Scoreboard 4 2
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων Πθγι: EFPIA (2014). The Pharmaceutical Industry in Figures: Key Data 5 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων 6 3
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Επζνδυςθ για Ε&Α φαρμάκων ωσ μζροσ του ΑΕΠ Πθγι: http://eeas.europa.eu/delegations/china/documents/eu_china/science_tech_environment/20131010_27-eu-11-horizon2020_presentation.pdf Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων 8 4
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων 9 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Δαπάνθ για Ε&Α φαρμάκων Πθγι: KPMG (2011). Future Pharma: Five strategies to Accelerate the Transformation of the Pharmaceutical Industry by 2020 10 5
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 11 Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ οικονομίασ 12 6
Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ οικονομίασ Lichtenberg, F.R. The impact of pharmaceutical innovation on longevity and hospitalization in Greece, 1995-2010. Presentation at the 9th PanHellenic Congress on Management, Economics and Health Policy, Athens, Greece, 5-7 December 2013 13 Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ οικονομίασ Lichtenberg, F.R. The impact of pharmaceutical innovation on longevity and hospitalization in Greece, 1995-2010. Presentation at the 9th PanHellenic Congress on Management, Economics and Health Policy, Athens, Greece, 5-7 December 2013 14 7
Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ οικονομίασ Η φαρμακευτικι βιομθχανία αντιμετωπίηει εμπόδια και προκλιςεισ όςον αφορά τθν Ε&Α και τθν καινοτομία Μείωςθ εςόδων λόγω λιξθσ πατζντασ πολλϊν προϊόντων Υποκατάςταςθ με γενόςθμα Εμπόδια και προκλιςεισ Αςφυκτικόσ περιοριςμόσ πόρων ςτα ςυςτιματα υγείασ Σφνκετο και απαιτθτικό ρυκμιςτικό περιβάλλον Μείωςθ τθσ Ε&Α παραγωγικότθτασ παρά το γεγονόσ ότι γίνονται μεγάλεσ επενδφςεισ Paul SM et al. How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry s grand challenge. Nature Reviews Drug Discovery 2010; 9: 203-214. 15 Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ οικονομίασ Εμπόδια και προκλιςεισ Μεγάλεσ δαπάνεσ για Ε&Α ςτθ φαρμακευτικι βιομθχανία Αυξανόμενο κόςτοσ παραγωγισ νζων προϊόντων Φκίνουςα παραγωγικότθτα των επενδφςεων Πιεςτικοί προχπολογιςμοί και αμφιςβθτοφμενθ βιωςιμότθτα ςυςτθμάτων υγείασ Κατά ςυνζπεια: Χρειάηονται τεκμθριωμζνεσ, επιςτθμονικζσ πρακτικζσ για τθν υιοκζτθςθ, τιμολόγθςθ και αποηθμίωςθ φαρμάκων και γενικότερα τεχνολογιϊν HTA 16 8
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 17 Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Διαδικαςία μζςω τθσ οποίασ παρζχεται ςυνολικι εικόνα αναφορικά με τα ιατρικά, κοινωνικά, οικονομικά και θκικά ηθτιματα τα οποία ςχετίηονται με τθ χρθςιμοποίθςθ τθσ τεχνολογίασ, με ςυςτθματικό, διαφανι, αντικειμενικό και ςτζρεο τρόπο. Ο ςκοπόσ είναι θ παροχι πλθροφόρθςθσ για το ςχεδιαςμό πολιτικισ υγείασ που κα προωκοφν τθν αςφάλεια και τθν αποτελεςματικότθτα, κα εςτιάηουν ςτον αςκενι και κα αποςκοποφν ςτθν επίτευξθ τθσ μεγαλφτερθσ δυνατισ αξίασ για δεδομζνουσ πόρουσ. 18 9
Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Health technology assessment (HTA) = evidence-based approach that aims to determine the value of a technology by appraising its benefits and its costs compared to existing alternatives of care. 19 Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Η προςζγγιςθ τθσ EUnetHTA: βαςικοί άξονεσ ΑΤΥ Πρόβλθμα υγείασ και τρζχουςα χριςθ τθσ τεχνολογίασ Περιγραφι και τεχνικά χαρακτθριςτικά τθσ τεχνολογίασ Κλινικι αποτελεςματικότθτα και αςφάλεια Κόςτοσ και οικονομικι αξιολόγθςθ Ηκικι ανάλυςθ Οργανωτικζσ πτυχζσ Κοινωνικζσ πτυχζσ Νομικζσ πτυχζσ Πθγι: EUnetHTA (2013), διακζςιμο ςτο http://meka.thl.fi/htacore/model/htacoremodel2.0.pdf 20 10
Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Άξονεσ ΑΤΥ Πλθν τθσ δραςτικότθτασ (efficacy) και των ευρθμάτων οικονομικισ αξιολόγθςθσ, θ ΑΤΥ λαμβάνει υπόψθ Αναγκαιότθτα (νοςολογικό φορτίο ι ςοβαρότθτα πάκθςθσ) Επίπτωςθ ςτθ δθμόςια υγεία Διακεςιμότθτα εναλλακτικϊν επιλογϊν Επιπτϊςεισ ςτθν ιςότθτα Επίπτωςθ ςτον προχπολογιςμό Καινοτομία προϊόντοσ (φαρμακολογικά χαρακτθριςτικά, ευκολία χριςθσ) Δυνατότθτα κάλυψθσ (affordability) Πθγι: Sorenson C, Drummond M, Kanavos P (2008). Ensuring value for money in health care: the role of health technology assessment in the European Union. European Observatory on Health Systems and Policies. Observatory Studies Series No. 11 21 Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Παράγοντεσ που επθρεάηουν τθν απόφαςθ και τθν πολιτικι Πραγματιςμόσ και αςτάκμθτοι παράγοντεσ Ομάδεσ ςυμφερόντων και Ομάδεσ πίεςθσ Εμπειρία και εμπειρογνωμοςφν θ Τεκμθρίωςθ από τθν ζρευνα (ΑΤΥ) Συνικειεσ και παράδοςθ Κρίςθ Πόροι Αξίεσ και πολιτικό περιεχόμενο 22 11
Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Μζκοδοι οικονομικισ αξιολόγθςθσ Ανάλυςθ Εκτίμθςθ κόςτουσ Εκτίμθςθ αποτελεςμάτων Ελαχιςτοποίθςθ του κόςτουσ Νομιςματικζσ μονάδεσ Δεν μετρϊνται/ταυτόςθμα αποτελζςματα Κόςτοσ - αποτελεςματικότθτα Νομιςματικζσ μονάδεσ Φυςικζσ μονάδεσ (π.χ. κερδιςμζνα ζτθ ηωισ) Κόςτοσ-χρθςιμότθτα Νομιςματικζσ μονάδεσ QALYs κλπ. Κόςτοσ -όφελοσ Νομιςματικζσ μονάδεσ Νομιςματικζσ μονάδεσ 23 Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Αποδοχι/απόρριψθ παρζμβαςθσ Κόζηος Απόρριψη Απόρριψη Ζώνη Αβεβαιόηηηας 60-100.000 per QALY Αποδοχή Απόρριψη Αποηέλεζμα Αποδοχή Ζώνη Αβεβαιόηηηας Αποδοχή 24 12
Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Περιοριςμοί τθσ ΑΤΥ Στθν πράξθ, δεν ζχουμε πλθροφορία για όλουσ τουσ ICERs αλλά μόνο για τισ τεχνολογίεσ που ζχουν αξιολογθκεί. Το ηιτθμα τθσ «ςχετικότθτασ» του cost effectiveness threshold Ενδεχομζνωσ το threshold να μθν απεικονίηει το κόςτοσ ευκαιρίασ τθσ υιοκζτθςθσ μιασ τεχνολογίασ (Devlin and Sussex, 2011) Ενδεχομζνωσ, θ κοινωνία να αξιολογεί «με υψθλότερθ αξία» τα QALYs που κερδίηονται από ςυγκεκριμζνεσ κατθγορίεσ αςκενϊν, ι από ςυγκεκριμζνα προβλιματα υγείασ (Dolan et al., 2004) Οφζλθ πζραν του health related quality of life (υψθλότερθ παραγωγικότθτα, μειωμζνθ εξάρτθςθ από επιδόματα, happiness, process of care utility, μείωςθ ανιςοτιτων υγείασ) (Morris et al., 2007). Devlin NJ, Sussex J. (2011). Incorporating multiple criteria in HTA. Office for Health Economics Dolan P, Shaw R, Tsuchiya A, Williams A. QALY maximisation and people s preferences: a methodological review of the literature. Health Economics 2004; 14: 197-208. Morris S, Devlin N, Parkin (2007). Economic Analysis in Health Care. Wiley. 25 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 26 13
Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Ανάλυςθ λιψθσ αποφάςεων με βάςθ πολλαπλά κριτιρια (MCDA) A set of methods and approaches to aid decision-making, where decisions are based on more than one criterion, which make explicit the impact on the decision of all the criteria applied and the relative importance attached to them. (Devlin and Sussex, 2011) Πθγι:Devlin NJ, Sussex J. (2011). Incorporating multiple criteria in HTA. Office for Health Economics 27 Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Η MDCA ωσ διαδικαςία 1. Οριοκζτθςθ του πλαιςίου τθσ απόφαςθσ 2. Προςδιοριςμόσ των επιλογϊν προσ αξιολόγθςθ 3. Προςδιοριςμόσ των ςτόχων και των κριτθρίων 4. Βακμολόγθςθ των επιλογϊν με βάςθ τα κριτιρια (scoring) 5. Προςδιοριςμόσ βαρϊν των κριτθρίων (weighting) 6. Συνδυαςμόσ των βαρϊν και τθσ βακμολογίασ για κάκε επιλογι, ϊςτε να βγεί το ςυνολικό αποτζλεςμα (overall value) 7. Εξζταςθ των αποτελεςμάτων 8. Ανάλυςθ ευαιςκθςίασ Πθγι: Dodgson J et al. (2009). Multi-criteria Analysis: A Manual. Διακζςιμο ςτο https://www.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/7612/1132618.pdf 28 14
Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια MCDA και λιψθ αποφάςεων Υπάρχουν διάφορεσ προςεγγίςεισ MCDA (π.χ. value measurement models, outranking models, goal programming) Ίδιωσ ςτο ΗΒ, υπάρχουν παραδείγματα εφαρμογισ προςεγγίςεων MCDA. Αναγκάια θ ςυηιτθςθ μεταξφ NHS και οργανιςμϊν αξιολόγθςθσ (NICE) για τα κατάλλθλα κριτιρια και τθν βαρφτθτα. Η MCDA αποτελεί μια πιο «ολιςτικι προςζγγιςθ» για τθν ΑΤΥ και τθ λιψθ αποφάςεων (Kanavos and Angelis, 2013) Η εφαρμογι τθσ μπορεί να είναι χριςιμθ, τόςο υπό τθν οπτικι τθσ ΑΤΥ όςο και αναφορικά με τθν κζςπιςθ προτεραιοτιτων όςον αφορά τισ αποφάςεισ και τισ πολιτικζσ για τθν υγείασ Kanavos P, Angelis A (2013). Multiple Criteria Decision Analysis for Value Based Assessment of New Medical Technologies: A conceptual framework. LSE Health. Working Paper No. 33/2013 29 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 30 15
Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου 31 Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Μια ςυμφωνία μεταξφ του πλθρωτι και του καταςκευαςτι, όπου θ τιμι ι/και τα ζςοδα ςχετίηονται με τθν μελλοντικι απόδοςθ (performance) του προϊόντοσ (Garrison and Towse, 2010) Ο επιμεριςμόσ του κινδφνου είναι ζνασ διακανονιςμόσ μεταξφ του πλθρωτι και του καταςκευαςτι, όπου υπάρχει αβεβαιότθτα για τθ μελλοντικι ζκβαςθ τθσ ςυμφωνίασ και παράλλθλα υπάρχει επιβράβευςθ ι κυρϊςεισ που ςυνδζονται με το αποτζλεςμα. Οι ςυμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου για τα φαρμακευτικά προϊόντα μποροφν να χρθςιμοποιθκοφν για τθ «ςιμανςθ» (signal) υψθλισ ποιότθτασ, όταν θ ποιότθτα του προϊόντοσ δεν είναι πλιρωσ παρατθριςιμθ (Cook et al., 2008) Cook JP, Vernon JA, Manning R. Pharmaceuticalrisk-sharing arrangements.pharmacoeconomics2008; 26: 551-556. Towse A, Garrison L. Can t get no satisfaction? Will pay for performance help? Toward an economic framework for understanding performace-basedrisk sharingagreementsfor innovativemedicalproducts. Pharmacoeconomics 2010; 28: 93-102. 32 16
Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Χρθματοοικονομικά ςχιματα (finance-based schemes) (α) εςτιάηουν ςε ςτρατθγικζσ ςυγκράτθςθσ του κόςτουσ, χωρίσ να υπολογίηονται οι εκβάςεισ υγείασ ι (β) ςυνδζουν τθν αποηθμίωςθ με τθ ςχζςθ κόςτουσαποτελεςματικότθτασ Σχιματα πρόςβαςθσ αςκενϊν (ςε επίπεδο αςκενοφσ) Συμφωνίεσ τιμϊν όγκου (ςε πλθκυςμιακό επίπεδο) Σχιματα με βάςθ τθν ζκβαςθ (outcomes-based schemes) θ αποηθμίωςθ ςυνδζεται με τα κλινικά αποτελζςματα και γίνονται τιμολογιακζσ προςαρμογζσ όταν θ τεχνολογία δεν επιφζρει τισ επικυμθτζσ εκβάςεισ υγείασ INSEAD Healthcare Management Initiative (2014). Taxonomy of Risk-Sharing Agreements, διακζςιμο ςτο http://centres.insead.edu/healthcare-management-initiative/thought-pieces/documents/rsataxonomy- April2014_001.pdf 33 Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 34 17
Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Στο πλαίςιο ςυμφωνίασ για τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία, οι πλθρωτζσ και οι φαρμακευτικζσ εταιρίεσ ςυμφωνοφν να ςυνδζουν τθν πλθρωμι για ζνα φάρμακο με τθν αξία που επιτεφχκθκε, αντί του όγκου. Οι ςυμφωνίεσ αυτζσ κακορίηουν τθν τιμι (ι/και τθν κάλυψθ) ςε ςχζςθ με τθν πραγματικι απόδοςθ (performance). Η τιμι αντικατοπτρίηει τθν αξία που παρζχει το προϊόν ςτουσ αςκενείσ και το ςφςτθμα υγείασ. Λαμβάνει υπόψθ, το φορτίο νοςθρότθτασ, τθν καινοτομία και το γενικότερο κοινωνικό όφελοσ (societal benefit). 35 Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Μεταβολι τθσ τιμισ ενόσ προϊόντοσ υψθλισ τεχνολογίασ με τθν πάροδο του χρόνου, από τθν ειςαγωγι του ςτθν αγορά Τιμή (Ρ) P Χρόνος (t) 36 18
Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Ζςτω μια τεχνολογία που επιφζρει δφο κερδιςμζνα QALYs. Στθν τιμι Τ 1 = 20.000 ο ICER είναι 10.000/QALY (Κακαρό όφελοσ υγείασ +1 QALY) Value Based Price Στθν τιμι Τ * = 40.000 ο ICER είναι 20.000/QALY (Κακαρό όφελοσ υγείασ 0 QALY) Στθν τιμι Τ 2 = 60.000 ο ICER ειναι 30.000/QALY (Κακαρό όφελοσ υγείασ -1 QALY) Μείηον ερϊτθμα: Το αναμενόμενο κζρδοσ των 2 QALYS (health gains) είναι μεγαλφτερο από τα health outcomes που χάκθκαν (health forgone) (κακϊσ με τα χριματα αυτά κα μποροφςαν να ζχουν χρθματοδοτθκεί άλλεσ κεραπείεσ); Απάντθςθ: Εξαρτάται από τθν τιμι τθσ τεχνολογίασ. Cost-Effectiveness Threshold 20.000 per QALY: κάκε 20.000 που βρίςκονται από τουσ υπάρχοντεσ πόρουσ «εκτοπίηουν» 1 QALY κάπου αλλοφ ςτο NHS Πθγι: Claxton K et al. Value based pricing for NHS drugs: an opportunity not to be missed.bmj 2008; 336:251-254. 37 Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία 19
Το κόςτοσ τθσ επζνδυςθσ ςτθν καινοτομία Η ςυμβολι τθσ φαρμακευτικισ καινοτομίασ Αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ Ζνα παράδειγμα: θ οικονομία τθσ ΠΣ Λιψθ απόφαςθσ με πολλαπλά κριτιρια Συμφωνίεσ επιμεριςμοφ του κινδφνου Τιμολόγθςθ με βάςθ τθν αξία Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ 39 Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ Κριτιρια για τθν αξιολόγθςθ νζων τεχνολογιϊν Kanavos et al. (2009). The role of funding and policies on innovation in cancer drug development. London: LSE Health 40 20
Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ Βαςικά κριτιρια για αποφάςεισ αποηθμίωςθσ Paris V, Belloni A (2013). Value in Pharmaceutical Pricing. OECD Health Working Papers No. 63. OECD Publishing 41 Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ Προςεγγίςεισ για τθν οικονομικι αξιολόγθςθ Paris V, BelloniA (2013). Value in Pharmaceutical Pricing. OECD Health Working Papers No. 63. OECD Publishing 42 21
Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ Οργανιςμοί ΑΤΥ και πεδίο εφαρμογισ 43 Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ Οργανιςμοί ΑΤΥ 44 22
Κριτιρια και πολιτικζσ αξιολόγθςθσ? Armataki E, Karampli E, Kyriopoulos J, Pavi E. Health Technology Assessment of medicines in Greece: pharmaceutical industry executives views. International Journal for Technology Assessment in Health Care 2014; 30: 226-232. 45 Ευχαριςτϊ κερμά για τθν προςοχι ςασ! jkyriopoulos@esdy.edu.gr ilias.kyriopoulos@gmail.com 46 23