Υγειονομικα Αποτελζςματα και Φαρμακευτικη Περι θαλψη: Η Συμβολη τησ Αξιολο γηςησ Τεχνολογι ασ Υγει ασ

Transcript

1 Υγειονομικα Αποτελζςματα και Φαρμακευτικη Περι θαλψη: Η Συμβολη τησ Αξιολο γηςησ Τεχνολογι ασ Υγει ασ Κϊςτασ Αθαναςα κησ BScHS, BScEcon, MSc, PhD, PD Τομζασ Οικονομικϊν τθσ Υγείασ, Εκνικι Σχολι Δθμόςιασ Υγείασ

2 Ειςαγωγι Οικονομικά: θ επιςτιμθ θ οποία αςχολείται με το προαιϊνιο πρόβλθμα του πϊσ μποροφν να κατανεμθκοφν ςυγκεκριμζνοι πόροι, όταν υπάρχουν άπειρεσ ανάγκεσ και άπειρεσ εναλλακτικζσ (L. Robbins 1912 και επίγονοι) Με άλλα λόγια: τι κα παραχκεί, πϊσ κα παραχκεί, για ποιον κα παραχκεί Τα οικονομικά τθσ υγείασ μοιάηουν ςαν να γεννικθκαν ϊςτε να κάνουν το πρόβλθμα αυτό όςο το δυνατόν πιο ςφνκετο και δυςεπίλυτο...

3 Αποφάςεισ κατανομισ ςε μια πραγματικά δφςκολθ οικονομικι κατάςταςθ Η δυςχζρεια των αποφάςεων επιτείνεται από το δφςκολο μίγμα των ςφγχρονων κοινωνικο-οικονομικϊν παραμζτρων: Πολιτικζσ cost-containment παντοφ (και κυρίωσ ςτο φάρμακο) Επιδθμιολογικι μεταβολι Αφξθςθ προςδόκιμου Αφξθςθ του κατά κεφαλι κόςτουσ ανά θλικιακι ομάδα Περιςςότερεσ ανάγκεσ ςε ςτενότερο προχπολογιςμό...

4 Τεκμθριωμζνθ πολιτικι υγείασ (evidence-based health policy) Βαςικι αποςτολι: θ λιψθ τεκμθριωμζνων αποφάςεων περί κατανομισ των (ςπάνιων) υγειονομικϊν πόρων Βαςικι διαφορά με τθν evidence-based medicine: θ ΕΒΜ αςχολείται με αποφάςεισ ςτο ατομικό επίπεδο θ EBHP με αποφάςεισ κατανομισ ςτο ςφνολο Στο πλαίςιο αυτό, απαιτείται να λαμβάνονται υπόψθ μια ςειρά κριτθρίων *κόςτοσ, αποδοτικότθτα, cost-effectiveness, burden of disease, externalities κλπ+ Κακϊσ και μια ςειρά κοινωνικϊν αξιϊν Σε ζνα δεδομζνο πλαίςιο πολιτικισ και κοινωνικισ οργάνωςθσ

5 Τεκμθριωμζνθ πολιτικι υγείασ (evidence-based health policy) Dobrow 2004

6 Πολιτικζσ κατανομισ πόρων: οι αποφάςεισ αποηθμίωςθσ Οι πολιτικζσ αποηθμίωςθσ αποτελοφν το ςθμαντικότερο και πλζον αναπτυςςόμενο τμιμα τθσ πολιτικισ φαρμάκου διεκνϊσ, ςιμερα Συνδυάηουν πολλαπλά χαρακτθριςτικά τθσ υπό αξιολόγθςθ τεχνολογίασ με ςκοπό τθ λιψθ μιασ απόφαςθσ αποηθμίωςθσ Βακμόσ καινοτομικότθτασ (ςυςτθματοποίθςθ) Χαρακτθριςτικά κόςτουσ και αποτελεςματικότθτασ Πλζον ζχουν λάβει τθ μορφι διαδικαςίασ λιψθσ αποφάςεων Το πεδίο τθσ Αξιολόγθςθσ τθσ Τεχνολογίασ Υγείασ (ΗΤΑ)

7 Τι είναι θ Αξιολόγθςθ τθσ Τεχνολογίασ Υγείασ; Το Διεκνζσ Δίκτυο Οργανιςμϊν Αξιολόγθςθσ τθσ Τεχνολογίασ Υγείασ (International Network of Agencies for Health Technology Assessment-INAHTA) χαρακτθρίηει τθν αξιολόγθςθ τθσ τεχνολογίασ υγείασ ωσ «διεπιςτημονικό πεδίο πολιτικήσ ανάλυςησ το οποίο ερευνά τισ ιατρικζσ, κοινωνικζσ, ηθικζσ και οικονομικζσ επιπτώςεισ τησ ανάπτυξησ, διάχυςησ και χρηςιμοποίηςησ τησ τεχνολογίασ υγείασ».

8 ΑΤΥ: οι διαφορετικζσ προςεγγίςεισ τθσ «αξίασ» Η ζννοια τθσ «αξίασ» κατζχει καίρια κζςθ ςτισ αποφάςεισ κατανομισ (π.χ. ςτισ αποφάςεισ αποηθμίωςθσ) Πϊσ όμωσ ορίηεται θ αξία; Μια ςειρά διαφορετικϊν προςεγγίςεων: 1. Η κλαςικι προςζγγιςθ τθσ οικονομικισ αξιολόγθςθσ 2. Η προςζγγιςθ των ςυςτθμάτων αξιολόγθςθσ που βαςίηονται ςτθ ςυγκριτικι αποτελεςματικότθτα I. Γαλλία II. Γερμανία 3. Και δφο πρωτοβουλίεσ με εξαιρετικό ενδιαφζρον ςτθν ογκολογία (ASCO, ESMO)

9 1. Η κλαςικι προςζγγιςθ τθσ Οικονομικισ Αξιολόγθςθσ

10 Η βάςθ τθσ οικονομικισ αξιολόγθςθσ: Ανάλυςθ κόςτουσ-αποτελεςματικότθτασ Όυελος Α - Επιβίωση - Ποιότητα Ζωής Επιλογή Κόστος Α - Θεραπείας - Επιπλοκών Όυελος B - Επιβίωση - Ποιότητα Ζωής Κόστος B - Θεραπείας - Επιπλοκών

11 Τα αποτελζςματα μιασ οικονομικισ αξιολόγθςθσ /QALY Blue triangle: intervention is cost - effective

12 2. Η προςζγγιςθ των ςυςτθμάτων αξιολόγθςθσ που βαςίηονται ςτθ ςυγκριτικι αποτελεςματικότθτα Το γερμανικό ςφςτθμα αξιολόγθςθσ ςτθ βάςθ των αποτελεςμάτων ςτο επίπεδο του αςκενοφσ Το γαλλικό υπόδειγμα τθσ αξιολόγθςθσ ςτθ βάςθ τθσ καινοτομικότθτασ τθσ κεραπείασ

13 Γερμανία: Αξιολόγθςθ με βάςθ κλινικά αποτελζςματα από τθν ςκοπιά του αςκενι CHARACTERISTICS OF THE ASSESSMENT Assessment criteria: Added therapeutic benefit IQWIG was changed under AMNOG in 2011 Manufacturers are to submit a dossier (pre-filing consultation is optional) for approved indications Added therapeutic benefit (based on SPC and clinical studies) is to be evaluated with a scoring system Patient relevant endpoints are accepted, G-BA can ask for new studies Cheapest appropriate comparator is requested (determined by G-BA) Patient groups with meaningful additional benefit should be indicated and sized Scores for Added Therapeutic Value 1: Major benefit over comparator 2: Significant added benefit 3: Slight added benefit 4: Unquantifiable added benefit 5: No added benefit 6: Less than comparator Source: Leverkus F: The German Healthreform and IQWIG Update (Pfizer, presentation on the web), Generating evidences Morbidity, mortality, QoL are deemed to be patient related endpoint Surrogate endpoints are not patient relevant, relationship of surrogate and hard endpoints might be validated with meta-analysis Individual components of combined endpoints must all be patient relevant Indirect comparisons might be accepted but evidence considered to be lower (vs H2H) Modelling is not accepted (no QALY, CEA, BIM) Impact of assessment: Pricing Added therapeutic benefit of the technology was linked to pharmaceutical pricing Price is function of the comparator, added value score Technologies scoring 1 to 4 qualify for price negotiations, and may obtain price premium over the comparator Technologies scoring 5 to 6 get a price under the reference pricing system or negotiate a price with a maximum at the comparator level

14 Γαλλία: Αξιολόγθςθ με κριτιριο τθ βακμονόμθςθ τθσ καινοτομίασ και τθ κζςθ τθσ ζναντι υπαρχουςϊν εναλλακτικϊν Source: Simon-Kucher & Partners ASSESSMENT CRITERIA Medical Benefit (SMR) Product s therapeutic value (SMR) is based on five criteria: Efficacy and Safety Position of the medicine in the therapeutic strategy and the existence or absence of therapeutic alternatives Severity of the disease Type of treatment : preventive, curative or symptomatic Public Health Impact Rating 4 possible ratings Important Moderate Weak Insufficient Impact on reimbursement rate Improvement in Medical Benefit (ASMR) Based on relative efficacy according to randomised clinical trials (RCT) Unless the product is first in its class, the evaluation is done in comparison with products of the same pharmacotherapeutic class that are already enlisted. Rating 5 possible ratings I: breakthrough innovation II: Important improvement III: Moderate improvement IV: Minor improvement V: no improvement Impact on price

15 NICE-like systems Βαθμός καινοτομικότητας Αποτελέσματα (comparative efficacy) UK FRANCE GERMANY BELGIUM CZECH DENMARK ESTONIA AUSTRIA SWITZERLAND FINLAND HUNGARY ITALY IRELAND LATVIA LITHUANIA NETHERL. NORVAY POLAND PORTUGAL SCOTLAND SLOVAKIA SLOVENIA SWEDEN SPAIN

16 3. Αναηθτϊντασ τθν αξία: Δφο πρωτοβουλίεσ με ιδιαίτερο ενδιαφζρον Η αναηιτθςθ τθσ «αξίασ» ςε μια τεχνολογία υγείασ δεν ενδιαφζρει αποκλειςτικά και μόνο τουσ οικονομολόγουσ τθσ υγείασ ι τισ ρυκμιςτικζσ αρχζσ Το ιατρικό ςϊμα αλλά και οι αςκενείσ αποηθτοφν πλθροφορίεσ και κζλουν να είναι ςε κζςθ να κάνουν κρίςεισ αναφορικά με τθν αξιολόγθςθ εναλλακτικϊν επιλογϊν Στθν ογκολογία, πεδίο με μεγάλθ δραςτθριότθτα για τθν καινοτομία, το 2015 ςθμειϊκθκαν δφο ςθμαντικζσ ερευνθτικζσ προςπάκειεσ

17 Αναηθτϊντασ τθν αξία ςτθ κεραπεία: θ οπτικι τθσ ESMO Cherny et al May

18 Αναηθτϊντασ τθν αξία ςτθ κεραπεία: θ οπτικι τθσ ESMO The value of any new therapeutic strategy or treatment is determined by the magnitude of its clinical benefit balanced against its cost To date, there is no standard tool for grading the magnitude of clinical benefit of cancer therapies, which may range from trivial to substantial (improved OS) Recognising the importance of clear and unbiased statements regarding the magnitude of the clinical benefit from new therapeutic approaches derived from high-quality clinical trials, the ESMO has developed a validated and reproducible tool ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS).

19 ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS) Cherny et al May

20 Cherny et al May

21 Αναηθτϊντασ τθν αξία ςτθ κεραπεία: θ οπτικι τθσ ASCO Schnipper et al June

22 Αναηθτϊντασ τθν αξία ςτθ κεραπεία: θ οπτικι τθσ ASCO Health care costs in the United States present a major challenge to the national economic well being Ειδικά ςτον καρκίνο Ειδικά για τουσ αςκενείσ (ςφςτθμα ςυμμετοχϊν ςτισ ΗΠΑ) «Addressing this situation will require greater understanding of all the risks and benefits of various treatment options as well as the consequences of specific choices» «develop a rigorous but flexible approach to assessing efficacy across diagnostic and treatment domains» Schnipper et al 2015

23 Schnipper et al 2015 Αναηθτϊντασ τθν αξία ςτθ κεραπεία: θ οπτικι τθσ ASCO Συςτατικά τθσ «αξίασ» ςφμφωνα με το εργαλείο εκτίμθςθσ τθσ ASCO (οπτικι αςκενοφσ και ιατροφ): Clinical benefit (OS, PFS, RR in absence of the former) Toxicity (grade 3-5 events against comparator) Bonus points for palliation of symptoms and treatment free intervals Costs (Drug acquisition costs, patient costs [own contribution], costs for supportive care or concomitant medications) Summary assessment

24 Schnipper et al 2015

25 Τελικά προσ τα ποφ οδεφουμε αναφορικά με τθν αναηιτθςθ τθσ «αξίασ» ςτθν καινοτομία; Τα πολυκριτθριακά ςυςτιματα λιψθσ αποφάςεων (MCDA)

26 Προσ ζνα πολυκριτθριακό πρότυπο λιψθσ αποφάςεων Όλα τα μεκοδολογικά πλαίςια αναηιτθςθσ τθσ αξίασ ζχουν κετικά ςθμεία, αλλά και περιοριςμοφσ Χαρακτθριςτικοί αυτοί τθσ cost-effectiveness H ϊςμωςθ μεταξφ των ςυςτθμάτων ΑΤΥ ζχει ιδθ οδθγιςει ςε «δάνεια» μεταξφ των προςεγγίςεων Και κα οδθγιςει, πικανότατα ςε ςταδιακι ςφγκλιςθ του πλαιςίου λιψθσ αποφάςεων Ζνα είναι ςίγουρο: οδεφουμε από τισ in vitro ςτισ in vivo διαδικαςίεσ λιψθσ τθσ απόφαςθσ

27 MCDA: θ ςυνεκτίμθςθ μιασ ςειράσ παραμζτρων τθσ αξίασ με ςυνεκτικό τρόπο

28 Εν τζλει, μπορεί θ αξιολόγθςθ τεχνολογίασ υγείασ και, ιδίωσ θ οικονομικι αξιολόγθςθ να ςυνδράμει ςτθν βελτίωςθ τθσ αποδοτικότθτασ? Ζνα ιδιαίτερο case study

29 Τα δυνθτικά οφζλθ από τθν ειςαγωγι τεχνικϊν ΑΤΥ Case study ςτο ςφςτθμα υγείασ των ΗΠΑ (Medicare) όπου ζωσ ςιμερα δεν χρθςιμοποιοφνταν δεδομζνα cost-effectiveness (όπωσ ςτθν Ελλάδα) Σκοπόσ: θ εκτίμθςθ τθσ βελτίωςθσ ςτθν αποδοτικότθτα του ςυςτιματοσ από τθν ειςαγωγι αποφάςεων κατανομισ με βάςθ τεκμιρια κόςτουσ οφζλουσ Μζκοδοσ: ανάλυςθ ιδθ υπαρχουςϊν αποφάςεων και πρόβλεψθ του τι κα γινόταν αν αυξανόταν θ κάλυψθ (αποηθμίωςθ) παρεμβάςεων που είναι cost-effective (κατανζμονταν οι πόροι προσ αυτζσ) Αποφεφγονταν θ αποηθμίωςθ τεχνολογιϊν που ςτισ δεδομζνεσ ςυνκικεσ δεν είναι cost-effective

30 Τα δυνθτικά οφζλθ από τθν ειςαγωγι τεχνικϊν ΑΤΥ Για 36 παρεμβάςεισ για τισ οποίεσ υπιρχαν δεδομζνα: Increasing investment in dominant interventions alone led to an increase of 270,000 quality-adjusted life- years (QALYs) and savings of $12.9 billion. Reallocation of a broader array of interventions yielded an additional 1.8 million QALYs, approximately 0.17 QALYs per affected Medicare beneficiary. Compared with the distribution of resources prior to reallocation, following reallocation a greater proportion was directed to oncology, diagnostic imaging/tests, and the most prevalent diseases. Chambers et al 2013

31 Τα δυνθτικά οφζλθ από τθν ειςαγωγι τεχνικϊν ΑΤΥ Chambers et al 2013

32 Τα δυνθτικά οφζλθ από τθν ειςαγωγι τεχνικϊν ΑΤΥ Chambers et al 2013

33 Οριςμζνα ςυμπεράςματα

34 Η κζςθ τθσ Αξιολόγθςθσ τθσ Τεχνολογίασ Υγείασ ςτθ ςφγχρονθ πολιτικι υγείασ Η λειτουργία των ςυςτθμάτων υγείασ εντόσ ςτενϊν προχπολογιςμϊν επιβάλλει αποφάςεισ κατανομισ το πεδίο αυτό αποτελεί προνομιακι εφαρμογι τθσ αξιολόγθςθσ τθσ τεχνολογίασ υγείασ (ΑΤΥ) Η ΑΤΥμπορεί να ςυμβάλλει ςτθ λιψθ τεκμθριωμζνων αποφάςεων για τθν αξία και τθν δυνατότθτα αποηθμίωςθσ μιασ τεχνολογίασ υγείασ, άρα και τθν κατανομι των πόρων Συνυπολογίηοντασ μια ςειρά κοινωνικϊν κριτθρίων Εκπλθρϊνοντασ τθν βαςικι αποςτολι τθσ τεκμθριωμζνθσ πολιτικισ υγείασ

35 Και για τθν Ελλάδα; Καταςκευι, βιμα-βιμα, μιασ κανονικη σ, ευρωπαϊκη σ διαδικαςίασ λιψθσ αποφάςεων αποηθμίωςθσ Με τθ ςφςταςθ ενόσ ειδικοφ για το ςκοπό φορζα, από ιδθ υπάρχουςεσ (και εν μζρει ςχολάηουςεσ) δυνάμεισ Με ορίηοντα ανάπτυξθσ τθν πενταετία Με ρόλο αρχικά ςυμβουλευτικό και μετζπειτα ρυκμιςτικό Με αρχικά εργαλεία κάποιεσ απλοφςτερεσ προςεγγίςεισ (BIM, comparative efficacy κλπ) και προοδευτικι ςφγκλιςθ με το πρότυπο τθσ MCDA* * Διαχει ριςη, ζλεγχοσ και αξιολο γηςη τησ φαρμακευτικη σ καινοτομι ασ ςτην Ελλα δα, Εκνικι Σχολι Δθμόςιασ Υγείασ, Τομζασ Οικονομικϊν τθσ Υγείασ. 2015

36 Flashback: ζνα slide από το 2013! ΗΤΑ και Ελλάδα Η δυνθτικι εφαρμογι: απείρωσ περιςςότερα ερωτιματα παρά απαντιςεισ Ποιοσ κα το κάνει; Πϊσ κα το κάνει Θα είναι γριγορο ι κα βάλει επιπλζον εμπόδια ςτθν πρόςβαςθ; Θα είναι υποχρεωτικό ι ςυμβουλευτικό; Θα απορρίπτει; Αν ναι, υπάρχει κάποιοσ που κα πάρει το βάροσ να το πει; Η νομοκετικι πρόβλεψθ δεν αρκεί, απατείται προετοιμαςία. Διαφορετικά, καλφτερα να το προφζρουμε: ιττα

37 Ευχαριςτϊ!