Ασθένειες που θεραπεύονται

Transcript

1 Ασθένειες που θεραπεύονται Πρόκειται για ασθένειες για τις οποίες μεταμοσχεύσεις αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (Hematopoietic μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων) είναι μια καθιερωμένη θεραπεία. Για ορισμένες ασθένειες που είναι η μόνη θεραπεία, και σε άλλες ασθένειες που απασχολούνται μόνο όταν θεραπείες πρώτης γραμμής έχουν αποτύχει ή η ασθένεια είναι πολύ επιθετική. Οι περισσότερες από τις ασθένειες για τις οποίες μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων είναι μια τυπική θεραπεία είναι διαταραχές των κυττάρων του αίματος καταγωγή. Ο πολλαπλασιασμός με τον οποίο τα κύτταρα του αίματος που σχηματίζονται από τα βλαστικά κύτταρα απεικονίζεται στο πλάι γραφικών (κάντε κλικ στην εικόνα για να την αναπτύξετε)? Μπορείτε επίσης να διαβάσετε για συγκεκριμένους τύπους κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος με περισσότερες λεπτομέρειες. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, οι περισσότεροι πάροχοι ασφάλισης υγείας θα πληρώσει για μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, εάν πρόκειται για «συνήθη θεραπεία» για τη διάγνωση του ασθενούς. Λευχαιμία είναι ένας καρκίνος του αίματος του ανοσοποιητικού συστήματος, όπου τα κύτταρα ονομάζονται λευκοκύτταρα ή λευκά αιμοσφαίρια Οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) Οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) Οξεία ιφαινοτυπική Λευχαιμία Οξεία Αδιαφοροποίητη Λευχαιμία ρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL) ρόνια Μυελογενής Λευχαιμία (ΜΛ) Νεανική ρόνια Μυελογενής Λευχαιμία (JCML) Νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (JMML) Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα καλούνται επίσης προ-λευχαιμία Ανθεκτική Αναιμία Ανθεκτική αναιμία με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες ( σιδηροβλαστική αναιμία ) Ανθεκτική αναιμία με περίσσεια βλαστών Ανθεκτική αναιμία με περίσσεια βλαστών σε μεταμόρφωση ρόνια μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (CMML) Λέμφωμα είναι ένας καρκίνος των λευκοκυττάρων που κυκλοφορούν στο αίμα και λεμφικά αγγεία Hodgkin λέμφωμα Μη-Hodgkin λέμφωμα ( λέμφωμα Burkitt )

2 Άλλες διαταραχές του αίματος κυτταρικού πολλαπλασιασμού Αναιμίες είναι ελλείψεις ή δυσμορφίες των ερυθρών αιμοσφαιρίων Απλαστική αναιμία Αναιμία Fanconi (Η πρώτη μεταμόσχευση ομφαλοπλακουντιακού αίματος το 1988 ήταν για την FA, μια κληρονομική διαταραχή) Συγγενής υσερυθροποιητικής Αναιμία Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ) Κληρονομικές Red ανωμαλίες των κυττάρων Τα ερυθρά αιμοσφαίρια περιέχουν αιμοσφαιρίνη μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα ρεπανοκυτταρική αναιμία Μείζονα β- μεσογειακή αναιμία (aka του Cooley Αναιμία) Diamond-Blackfan Αναιμία Αμιγής Απλασία της Ερυθράς Σειράς Κληρονομικές Ανωμαλίες Αιμοπεταλίων Τα αιμοπετάλια είναι κύτταρα του αίματος που απαιτείται για την πήξη του Amegakaryocytosis / Συγγενής θρομβοκυτταροπενία Θρομβασθένεια θρομβασθενείας Κληρονομικές ιαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος: σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια SCID με αδενοσίνη Αποαμινάσης Ανεπάρκεια (ADA-SCID) SCID που είναι φυλοσύνδετη SCID με απουσία Τ & B κύτταρα SCID με απουσία Τ κύτταρα, φυσιολογικά Β κύτταρα Σύνδρομο Omenn Κληρονομικές ιαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος: Ουδετεροπενίες Βρεφική Γενετική ακοκκιοκυτταραιμία ( σύνδρομο Kostmann ) Myelokathexis Κληρονομικές ιαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος: Άλλο Αταξία-Telangiectasia Συνδρόμου γυμνών λεμφοκυττάρων Κοινή ποικίλη ανοσοανεπάρκεια δείτε δοκιμές γονιδιακής θεραπείας

3 Σύνδρομο DiGeorge Hemophagocytic λεμφοϊστιοκύττωση Έλλειψη Συγκολλήσεως Λευκών Κυττάρων Λεμφοϋπερπλαστικών Λεμφοϋπερπλαστική διαταραχή, -συνδεδεμένη (Ευαισθησία σε ιό Epstein-Barr) Με WAS Μυελοϋπερπλαστικές διαταραχές Οξεία μυελοΐνωση Αγνώστου προελεύσεως μυελοειδή μεταπλασία (μυελοΐνωση) Αληθή πολυκυτταραιμία Αιθέρια Θρομβοκυτταραιμία Φαγοκυτταρική ιαταραχές Αυτά είναι τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που καταποντίσει και σκοτώνουν ξένους οργανισμούς Chediak-Higashi σύνδρομο ρόνια κοκκιωματώδη νόσο Ουδετερόφιλων ακτίνης Ανεπάρκεια ικτυωτό δυσγενεσία Μυελού των Οστών Καρκίνοι Πολλαπλο Μυελωμα Πλάσμα κυττάρων λευχαιμίας Μακροσφαιριναιμία του Waldenstrom Μεταμοσχεύσεις για κληρονομικές διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος και άλλα όργανα όνδρο Μαλλιά Υποπλασία Ερυθροποιητική Πορφυρία Hermansky-Pudlak Σύνδρομο Σύνδρομο του Pearson Σύνδρομο Shwachman-Diamond Συστηματική Μαστοκυττάρωση

4 Μεταμοσχεύσεις για τα κληρονομικά μεταβολικά νοσήματα Βλεννοπολυσακχαρίδωση Ασθένειες (MPS) Αποθήκευση Σύνδρομο Hurler (MPS-IH) Σύνδρομο Scheie (MPS-IS) Σύνδρομο Hunter (MPS-II) Σύνδρομο Sanfilippo (MPS-III) Σύνδρομο Morquio (MPS-IV) Σύνδρομο Maroteaux-Lamy (MPS-VI) Σύνδρομο Sly (MPS-VII) (ανεπάρκεια βήτα-γλυκουρονιδάση) Mucolipidosis II (Ι-κύτταρο νόσο) ιαταραχές leukodystrophy Αδρενολευκοδυστροφία (ALD) Νόσος Krabbe (globoid τηλέφωνα leukodystrophy) Μεταχρωματική λευκοδυστροφία Pelizaeus-Merzbacher Νόσων Λυσοσωματικές αποθήκευσης Ασθένειες Niemann-Pick Νόσων Sandhoff Ασθένεια Wolman Νόσων Άλλες κληρονομικές μεταβολικές διαταραχές Lesch-Nyhan Σύνδρομο Οστεοπέτρωση Συμπαγείς όγκους που δεν κατάγονται από το αίμα ή το ανοσοποιητικό σύστημα Το νευροβλάστωμα Μυελοβλάστωμα Ρετινοβλάστωμα

5 Θεραπείες σε Κλινικές οκιμές Ένα "κλινική δοκιμή" είναι μια μελέτη σε ανθρώπους ασθενείς για μια αναδυόμενη θεραπεία που δεν έχει υιοθετηθεί σαν πρότυπη θεραπεία. ClinicalTrials.gov παρέχει μια εύχρηστη βάση δεδομένων για όλες τις δίκες στις Ηνωμένες Πολιτείες, και κατέχει πολλές διεθνείς μελέτες, καθώς και. Οι φάσεις είναι του US κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους ορίζονται ως εξής: 1. : Μελέτη Ασφάλειας για να δείτε αν η διαδικασία ή το φάρμακο είναι καλά ανεκτή. 2. : Μεγαλύτερη μελέτη για τη μέτρηση της αποτελεσματικότητας της νέας θεραπείας έναντι της ομάδας ελέγχου. 3. Φάση 3: Ακόμα μεγαλύτερη μελέτη για να συγκρίνει την επίδραση των διαφόρων παραμέτρων, όπως η δόση και η διοίκηση, και να παρακολουθεί τις παρενέργειες πριν από την απελευθέρωση της αγοράς. 4. Φάση 4: μελέτες μετά την κυκλοφορία για να μάθουν ακόμα περισσότερα για τους κινδύνους, τα οφέλη, και η βέλτιστη χρήση. Νευρολογική διαταραχή Αυτισμός Εγκεφαλική Παράλυση Η απώλεια της ακοής (επίκτητη νευροαισθητήρια) Υποξική ισχαιμική εγκεφαλοπάθεια (ΥΙΕ) Κάκωση Νωτιαίου Μυελού Έκθεση περίπτωση Αυτοάνοσες διαταραχές Αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) Έκθεση περίπτωση Νόσος του Crohn πλακούντα Φάση 3 Prochymal Athersys Φάση 3 astic ιαβήτης Τύπου 1 Μοσχεύματος έναντι Ξενιστή (GvHD) Φάση 3 Prochymal παιδιά Φάση 3 Prochymal ενηλίκων Νεφρού συν βλαστικών κυττάρων μεταμόσχευση

6 Λύκος Σκληρυνση Κατα Πλακας επανεξέταση δοκιμών επανεξέταση δοκιμών, ειδήσεων των των Ρευματοειδής Αρθρίτιδα πλακούντα Σκληρόδερμα Έκθεση περίπτωση SCOT CD34 + Καρδιαγγειακή Συγγενείς ανωμαλίες Υποστήριξη για ιάφορα. Ανοίξτε Καρδιοχειρουργικό Υποπλαστικές αριστερά σύνδρομο καρδιά (HLHS) Grow Αγγειακό Μόσχευμα, ιστορία Ισχαιμία Κρίσιμη Ισχαιμία Άκρων Φάση 3 BMAC Σύνδρομο διαμερίσματος (Battlefield τραύμα) Ισχαιμικό αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο πλακούντα Φάση 3 Ισχαιμική καρδιοπάθεια Μετα-ανάλυση Καρδιακές Επισκευή Έμφραγμα Μυοκαρδίου Μυοκαρδιοπάθεια Έκθεση περίπτωση οκιμές κυττάρων blog Φάση 3 BAMI του Τέξας Heart Inst. Φάση 3 Γονιδιακή θεραπεία για κληρονομικές διαταραχές Σημείωση: Αυτή η λίστα περιλαμβάνει μόνο γονιδιακής θεραπείας που παρέχεται με τα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα. Υπάρχουν πολλές περισσότερες γονιδιακής θεραπείας των κλινικών δοκιμών, κάποιοι για τις ίδιες παθήσεις, που έχουν μια διαφορετική διαδρομή παράδοσης (μυϊκή ενέσεις, intercerebral ενέσεις, κλπ) Αδρενολευκοδυστροφία bluebird bio ρόνια κοκκιωματώδη νόσο (X-linked)

7 Αναιμία Fanconi HIV Μεταχρωματική λευκοδυστροφία Σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια ρεπανοκυτταρική Θαλασσαιμία Με WAS, ειδήσεις Calimmune ατς Μιλάνο φυλοσύνδετη SCID Βοστόνη φυλοσύνδετη SCID St. Jude φυλοσύνδετη SCID Παρίσι ADA-SCID UCLA ADA-SCID ούκα προγραμματισμένη δίκη Έκθεση περίπτωση St. Jude MSK bluebird bio Μιλάνο Ορθοπεδικός Φατνιακό λυκόστομα Επισκευή Έγκριση Gintuit FDA ( ΕΝ αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα) Γόνατο χόνδρου Έγκριση KFDA Cartistem ΕΠΙΠΤΩΣΕΙΣ ιάφορα Βρογχοπνευμονική δυσπλασία (BPD) Πομφολυγώδη επιδερμόλυση HIV γνωστός και ως "AIDS" Λυσοσωματικές αποθήκευσης Ασθένειες Pneumostem χαρτί, ιστορία ατς Βερολίνο ασθενή PubMed & NPR στη μήτρα μεταμόσχευση αίματος ομφάλιου λώρου

8 Πειραματικές Θεραπείες Αυτά είναι διαγνώσεις για τα οποία τα βλαστικά κύτταρα θεραπείες μελετώνται είτε στο εργαστήριο με κυτταρικές καλλιέργειες ή σε ζώα που μιμούνται την ανθρώπινη ασθένεια. Οι πειραματικές θεραπείες που δεν είναι ακόμα σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Στην πειραματική έρευνα, συχνά δεν είναι σαφές αν μια ενδεχόμενη θεραπεία, αν αναπτυχθεί, θα είναι αυτόλογη ή αλλογενής. Λόγω της έκρηξης της έρευνας των βλαστικών κυττάρων και τη δυσκολία εντοπισμού των οποίων οι μελέτες είναι πολλά υποσχόμενη, αυτό το τμήμα δεν έχει μια λίστα. Κλινικές δοκιμές με βλαστοκύτταρα από Cord Tissue Τον Ιανουάριο του 2014, άρθρο ανασκόπησης διαπίστωσαν ότι το 70% των κλινικών δοκιμών με τη χρήση κυττάρων μεσεγχυματικών βλαστικών (MSC) από τον ιστό του ομφάλιου λώρου είναι στην Κίνα. Νόσος του Alzheimer Απλαστική αναιμία Αταξία (κληρονομική) Αυτισμός Neurostem Μυοκαρδιοπάθεια Εγκεφαλική Παράλυση ιαβήτης Τύπου 1 Μοσχεύματος έναντι Ξενιστή (GvHD) Έκθεση περίπτωση Υποξική ισχαιμική εγκεφαλοπάθεια (ΥΙΕ) Κύρωση Του Ήπατος Λύκος Σκληρυνση Κατα Πλακας Ρευματοειδής Αρθρίτιδα Κάκωση Νωτιαίου Μυελού Κρανιοεγκεφαλική κάκωση Έκθεση περίπτωση Φάση 3 LFLN Ref p